Arrowhead Pharmaceuticals今日宣布 ，其针对Zodasiran的全球III期YOSEMITE临床试验已完成患者入组。该研究旨在评估Zodasiran治疗纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）的疗效与安全性 ，HoFH是一种罕见的遗传性疾病，可导致低密度脂蛋白胆固醇极度升高及早发性心血管疾病 。
YOSEMITE试验最初计划招募60名受试者，但基于全球范围内HoFH患者与医生的强烈响应 ，最终入组人数增至70人 。Arrowhead首席医学官兼研发主管James Hamilton博士表示 ，这反映出该患者群体中仍存在巨大的未满足医疗需求。该研究是一项多中心、随机 、双盲 、安慰剂对照试验，受试者年龄在12岁以上 ，按2：1比例随机接受每三个月一次、共四次的Zodasiran 200毫克或安慰剂注射。主要终点是从基线到第12个月空腹LDL-C的百分比变化 ，之后受试者可选择进入开放标签扩展期 。
此前的II期GATEWAY研究显示，Zodasiran在HoFH患者中带来了具有临床意义的LDL-C水平降低 ，且安全性良好 ，未出现药物相关严重不良事件或死亡 。基于这些积极结果，III期YOSEMITE研究的推进旨在进一步验证其疗效与安全性。Arrowhead预计该研究将于2027年中期完成 ，若结果积极 ，计划随后在多个地区提交监管审批申请 。
